近日，英国杂志《自然》发布了一篇令人振奋的报道：被称为“伦敦病人”的艾滋病患者在接受了干细胞移植治疗后，经过18个月，没有被检测到艾滋病病毒，这是继“柏林病人”后，全球第二例被报道的使用干细胞移植疗法治愈的艾滋病患者。

这2例艾滋病的治愈均是由于干细胞捐赠者携带了CCR5基因的一种突变（CCR5△32/△32），即该基因缺失了32b p 。大量研究表明， HIV病毒入侵人体免疫系统时，最主要的一个帮凶就是CCR5蛋白，因此，如果CCR5变异为CCR5△32，就能阻挡HIV病毒感染它的宿主细胞——CD4细胞，且不会影响到CD4细胞发挥正常的免疫功能。这种基因突变在欧洲人群中仅有1%，在亚洲人群中目前尚未发现，因此，将CCR5精准编辑为CCR5△32，是关闭HIV病毒入侵大门、同时又不影响CD4细胞免疫功能的关键！也是艾滋病研究领域的国际顶级科学家攻克的重点！

早在2009年，我院生命科学研究所李东升教授就认为基于干细胞改造CCR5基因是根治艾滋病最佳策略。当年就与中国疾病预防控制中心病毒病预防控制所曾毅院士合作，并获批国家基础研究计划“973”项目（30万），深入开展干细胞精准基因编辑治疗艾滋病研究。先后应用第一代基因编辑-锌指酶技术，第二代基因编辑-TALEN技术。初步取得进展后，2014年再与中山大学进一步合作，获批国家科技部重大专项子项目资助（100万元）。为提高基因编辑效率，开展了第三代基因编辑——CRISPR/Cas9技术。此课题先后由丁妍副教授、袁雅红副教授、王小莉副教授及朝鲜访问学者孙京守等多人共同参与。此团队经过多年努力，终于在2017年首次开创了基因精准编辑的新方法，成功地将正常的CCR5基因改造为与自然突变完全一致的缺失32bp的CCR5△32，发表相关高水平论文1篇，受他引次数近20次，并受邀参加了2019年7月在美国举行的国际免疫学会议（iChem-2019）。通过本团队各种方法优化的此基因编辑技术，在细胞水平显著降低脱靶率，首次实现100%的敲除效率，必将成为人类最终攻克艾滋病的终极完美方案！

除了艾滋病外，其他遗传相关疾病如β地中海贫血、镰刀贫血症等，均可利用本团队优化的CRISPR/Cas9技术，开展临床前应用研究，热烈欢迎有临床研究需求的科研工作者加入，深度合作，共同为此类病患开辟新的治愈之路！（撰稿人：马石楠）